2023-05-07
2023年5月6日，聚焦于基因和細(xì)胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱“邦耀生物”）利用具有自主知識產(chǎn)權(quán)的TyUCell®平臺開發(fā)的兩款名為“靶向CD19基因修飾的異體嵌合抗原受體T細(xì)胞注射液”（管線代號分別為：BRL-301、BRL-301A）產(chǎn)品的臨床試驗(yàn)申請（IND），正式取得中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）的受理（受理號分別為：CXSL2300315、CXSL2300314）。更值得一提的是，兩款產(chǎn)品適應(yīng)癥分別針對B細(xì)胞惡性腫瘤、自身免疫系統(tǒng)疾病，其中BRL-301A也是全球首個針對自身免疫疾病的UCAR-T產(chǎn)品。
CDE公示信息
CAR-T療法新突破，邦耀生物CD19 UCAR-T更具有患者可及性
CAR-T技術(shù)是將T細(xì)胞從患者體內(nèi)分離出來，在體外通過生物技術(shù)改造，令其識別腫瘤表面的抗原，然后回輸患者體內(nèi)，以達(dá)到精準(zhǔn)識別、殺傷腫瘤細(xì)胞的效果。盡管CAR-T療法作為癌癥的一種新型治療手段在臨床效果上取得了巨大的成功，但其商業(yè)化推廣上仍存在不少問題與挑戰(zhàn)，如價格昂貴，生產(chǎn)成本因無法規(guī)?；慨a(chǎn)而高居不下；癌癥患者自身的T細(xì)胞通常存在數(shù)量和質(zhì)量缺陷等，因此，開發(fā)通用型CAR-T（Universal CART, UCAR-T）細(xì)胞療法儼然成為CAR-T細(xì)胞治療領(lǐng)域的主要發(fā)展趨勢。此外，雖然目前國內(nèi)外陸續(xù)有不同類型的異體通用型CAR-T出現(xiàn)，但仍難以真正實(shí)現(xiàn)對患者的通用性。
作為一家全球最早進(jìn)行基因編輯技術(shù)研發(fā)和應(yīng)用的企業(yè)之一，邦耀生物CD19 UCAR-T產(chǎn)品則是基于自主研發(fā)的通用型細(xì)胞平臺（TyUCell®）開發(fā)的全新一代UCAR-T產(chǎn)品，主要利用基因編輯技術(shù)改造異體免疫細(xì)胞，有效避免了異體細(xì)胞移植中可能存在的GVHD風(fēng)險，在保障細(xì)胞產(chǎn)品安全性和有效性的基礎(chǔ)上，真正實(shí)現(xiàn)了免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品的通用化。與國內(nèi)外同類型產(chǎn)品相比，邦耀生物新一代UCAR-T產(chǎn)品主要具有以下臨床優(yōu)勢：
1、極大的患者可及性
邦耀生物UCAR-T產(chǎn)品通過系統(tǒng)的基因編輯和改造已經(jīng)實(shí)現(xiàn)在有效的免疫逃逸機(jī)制，無需對患者進(jìn)行HLA分型，極大拓展了產(chǎn)品的適用范圍。
2、更高的使用安全性
在臨床使用過程中無需對患者進(jìn)行深度或額外的清淋預(yù)處理，采用與自體CAR-T類似的預(yù)處理方案，患者免疫損傷小，不易感染，康復(fù)時間短，臨床護(hù)理難度大大降低。
3、更優(yōu)的臨床治療效果
邦耀生物UCAR-T產(chǎn)品的T細(xì)胞活性遠(yuǎn)遠(yuǎn)優(yōu)于長期血液病患者自身的免疫細(xì)胞，在回輸體內(nèi)后具有極佳的擴(kuò)增潛力和持久性。根據(jù)已有的臨床研究表明，其在患者體內(nèi)的拷貝數(shù)接近45萬，CAR-T占外周CD45陽性細(xì)胞的比例最高接近90%，回輸90天以后仍能觀察到體內(nèi)的CAR-T殘留，能為嚴(yán)重急性淋巴細(xì)胞白血病患者帶來福音。
4、豐富的臨床治療策略
不同于自體CAR-T的治療模式，病人只需短暫的預(yù)處理即可進(jìn)行細(xì)胞回輸，即時可用的特點(diǎn)給CAR-T序貫治療帶來了極大的便利，也為多靶點(diǎn)CAR-T回輸預(yù)防復(fù)發(fā)提供了更加便利的條件。同時通用型CAR-T不受患者自身細(xì)胞條件的限制，可以采用更大劑量的回輸提高患者的治療成功率。
可以說，邦耀生物新一代UCAR-T產(chǎn)品解決了CAR-T治療行業(yè)的痛點(diǎn)和難點(diǎn)，具有顯著的產(chǎn)業(yè)化優(yōu)勢，臨床安全性與治療效果卓越，極大拓展了對患者的可及性，能使更多的腫瘤及自身免疫系統(tǒng)疾病患者享受到CAR-T治療這一高科技帶來的紅利，有望發(fā)展成為國際領(lǐng)先的細(xì)胞治療產(chǎn)品。
