2023-02-16
CAR-T細(xì)胞免疫療法作為一款活的細(xì)胞藥物，隨著里程碑式的7款藥物批準(zhǔn)上市，數(shù)十億美元的收購以及接近50萬美元的治療費(fèi)用等信息，吸引了不少投資者以及資本的投入，已然迅速成為生物醫(yī)藥領(lǐng)域的重點(diǎn)突破方向。然而，目前大多數(shù)CAR-T產(chǎn)品制備需病毒載體來實(shí)現(xiàn)，雖已證明病毒載體在CAR-T產(chǎn)品中的高效性，然而這一方法仍存在高成本、工藝復(fù)雜、存在安全隱患等諸多問題。邦耀生物的非病毒定點(diǎn)整合CAR-T技術(shù)（Quikin CART®）是在不依賴病毒載體情況下的全新一代CAR-T產(chǎn)品，有望成為一種更安全、更有效、更可及的治療產(chǎn)品，并且逐漸成為了生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的關(guān)注焦點(diǎn)，有望改寫患者們的未來治療格局。
熱點(diǎn)一：Quikin CART®入圍“2023年值得關(guān)注的20項(xiàng)創(chuàng)新藥前沿技術(shù)”
近日，醫(yī)藥魔方通過其大數(shù)據(jù)平臺，整理了全球多個前沿技術(shù)賽道中具有臨床轉(zhuǎn)化潛力的新技術(shù)，邦耀生物非病毒定點(diǎn)整合CAR-T技術(shù)（Quikin CART®）成功入圍“2023年值得關(guān)注的20項(xiàng)創(chuàng)新藥前沿技術(shù)”，并且在細(xì)胞療法榜單中，月均被引用熱度位居第一，成為唯一榮登世界創(chuàng)新藥前沿技術(shù)-細(xì)胞療法領(lǐng)域的TOP5的中國公司，引發(fā)廣泛的熱議與關(guān)注。有業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，這一技術(shù)創(chuàng)新為未來更多基因靶向修飾CAR-T療法的發(fā)展奠定了堅實(shí)的基礎(chǔ)，對領(lǐng)域發(fā)展具有重要的推動作用。
來源：醫(yī)藥魔方
熱點(diǎn)二：國際傳播熱度高居不下
隨著Quikin CART®在2022年8月于國際頂級學(xué)術(shù)期刊Nature上發(fā)表，熱度一直不減，根據(jù)最新的Altmetric指標(biāo)顯示，Altmetric指學(xué)術(shù)產(chǎn)出的全球社會傳播力，即綜合各種數(shù)據(jù)來源的論文引用或提及情況，為每篇論文計算綜合得分及相對學(xué)科影響力。Quikin CART®文章在發(fā)布不到半年的時間里，訪問量高達(dá)3.7萬次，Altmetric指數(shù)達(dá)114分，總體影響力位居前5%，值得注意的是超過97%以上的同期論文和60%發(fā)布在Nature的同期論文，同時被多個國際社交媒體轉(zhuǎn)載，引起了廣泛的傳播和熱議。
熱點(diǎn)三：相繼被Science 、Nature等引用，好評不斷
值得一提的是，近日發(fā)表在世界權(quán)威學(xué)術(shù)期刊Science上一篇題為The future of engineered immune cell therapies的綜述論文中，作者重點(diǎn)提到“Quikin CART®的8例復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤患者的臨床研究，達(dá)到了87.5%的疾病完全緩解率，且未發(fā)生嚴(yán)重的毒副作用，展現(xiàn)了出色的療效和優(yōu)異的臨床安全性。這一研究結(jié)果展現(xiàn)了使用CRISPR-Cas系統(tǒng)制備定點(diǎn)整合型CAR-T細(xì)胞的巨大潛力。”同期，又被Nature上一篇題為Non-viral precision T cell receptor replacement for personalized cell therapy的論文以及Molecular Therapy上題為A “CRISPR” non-viral manufacturing approach for CAR T cell therapies的文章引用，再一次肯定了該原創(chuàng)性研究成果極具巨大優(yōu)勢和貢獻(xiàn)，是CAR-T領(lǐng)域的一個重要里程碑式的突破。
熱點(diǎn)四：國際頂級學(xué)術(shù)期刊Nature高度評價，未來可期
除此之外，該成果也獲得了加利福尼亞大學(xué)Justin Eyquem教授和Nature資深編輯Victoria Aranda的高度評價：“這項(xiàng)研究開展了全面系統(tǒng)的臨床前研究，成功開發(fā)了非病毒定點(diǎn)整合CAR-T療法，并報道了首個PD1下調(diào)定點(diǎn)整合型CAR-T細(xì)胞的臨床試驗(yàn)結(jié)果。研究人員在臨床治療中觀察到了高比例的腫瘤完全緩解率，且未發(fā)現(xiàn)嚴(yán)重的毒副作用，這一令人驚喜的結(jié)果顯示出這種CAR-T療法具有出色的臨床安全性和有效性。研究人員同時也證明了非病毒定點(diǎn)整合T細(xì)胞治療在臨床應(yīng)用的可行性。”
除了各項(xiàng)國際殊榮，國內(nèi)榮譽(yù)也不斷，在不久前舉辦的第三屆中國血液學(xué)科發(fā)展大會上，Quikin CART®這一重磅研究獲評“2022年中國血液學(xué)十大研究進(jìn)展”之一；此前，該項(xiàng)研究在2022南方周末·科創(chuàng)大會上還榮獲了“年度科技成果轉(zhuǎn)化貢獻(xiàn)”獎。一次次的受到權(quán)威肯定，可見邦耀生物全新一代Quikin CART®的研究進(jìn)展為解決現(xiàn)有CAR-T領(lǐng)域存在的問題提供了新的技術(shù)方法和革命性的解決方案，對推動新一代CAR-T技術(shù)的發(fā)展具有重要意義。
目前，邦耀生物基于Quikin CART®平臺開發(fā)的名為“靶向CD19非病毒PD1定點(diǎn)整合CAR-T細(xì)胞注射液”（管線代號：BRL-201）的臨床試驗(yàn)申請（IND），于2022年12月正式獲得國內(nèi)IND批件，適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL），這也是世界首個可在不使用病毒載體的情況下實(shí)現(xiàn)基因組定點(diǎn)整合的自體CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品。未來，邦耀生物將繼續(xù)推進(jìn)該產(chǎn)品的臨床轉(zhuǎn)化，并以能夠解決現(xiàn)有病毒為基礎(chǔ)的CAR-T產(chǎn)品的所有痛點(diǎn)為己任，加強(qiáng)Quikin CART®技術(shù)的開發(fā)，讓其更安全，更有效，更可及，惠及更多的腫瘤患者。
參考資料：
1. Irvine DJ, Maus MV, Mooney DJ, Wong WW. The future of
engineered immune cell therapies. Science. 2022 Nov 25;378(6622):853-858. doi:
10.1126/science.abq6990.
2. Foy, S.P.,
Jacoby, K., Bota, D.A. et al. Non-viral precision T?cell receptor replacement for
personalized cell therapy. Nature (2022).
https://doi.org/10.1038/s41586-022-05531-1
3. Cortese MJ, Sauter C. A “CRISPR” non-viral manufacturing
approach for CAR T cell therapies. Molecular Therapy
(2022). https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2022.09.022
