2022-10-23
2022年10月23日下午，聚焦于基因和細(xì)胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡稱“邦耀生物”）與羅氏制藥、賽諾菲、武田制藥等國際藥企共同以罕見病領(lǐng)域代表企業(yè)身份，并作為支持單位受邀出席《共同富裕下的中國罕見病藥物支付》報(bào)告新聞發(fā)布會，會議由蔻德罕見病中心（CORD）和艾昆緯中國（IQVIA）管理咨詢聯(lián)合主辦。
《共同富裕下的中國罕見病藥物支付》報(bào)告發(fā)布會
會議現(xiàn)場， 該項(xiàng)研究報(bào)告的課題組成員：主編CORD創(chuàng)始人黃如方、IQVIA副總裁邵文斌，以及全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)辦公室副主任李林康、上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林等多位專家顧問出席。值得一提的是，邦耀生物CEO鄭彪博士在制藥行業(yè)擁有三十多年的豐富經(jīng)驗(yàn)，也受邀參與了本次課題研究并給予了專業(yè)支持。
會議現(xiàn)場
《共同富裕下的中國罕見病藥物支付》：“每一個(gè)小群體都不應(yīng)該被放棄”
罕見病等重大疾病患者面臨著疾病復(fù)雜、病程長、照護(hù)負(fù)擔(dān)重和治療費(fèi)用高昂等問題，是醫(yī)療保障領(lǐng)域中因病致貧、因病返貧的“重災(zāi)區(qū)”。罕見病，對每個(gè)患病家庭來說就是災(zāi)難性疾病，幾乎沒有任何一個(gè)家庭能靠自身能力去承擔(dān)這樣的疾病負(fù)擔(dān)，而國家的醫(yī)療保障制度成為了患者群體的最后一根救命稻草。近些年黨和國家在罕見病診療和醫(yī)療保障領(lǐng)域高度重視，積極推進(jìn)各項(xiàng)政策，讓罕見病患者看到“生”的希望。
“每一個(gè)小群體都不應(yīng)該被放棄”，探索中國罕見病藥品支付解決方案尤為重要。在這樣的時(shí)代背景下，《共同富裕下的中國罕見病藥物支付》應(yīng)運(yùn)而生，系統(tǒng)闡述了中國罕見病藥物醫(yī)療保障的未滿足需求、如何構(gòu)建“提高患者幸福感、促進(jìn)產(chǎn)業(yè)發(fā)展、保障基金可持續(xù)”的罕見病藥物醫(yī)療保障體系及提出了中國罕見病藥物醫(yī)療保障模式建議。整個(gè)報(bào)告主要分為三個(gè)篇章，從“挑戰(zhàn)”出發(fā)，分析“破局”之道，到提出“攻堅(jiān)”建議，更均衡地思考當(dāng)下罕見病患者、行業(yè)和支付方多方共贏的破局方案。
報(bào)告封面及目錄
邦耀生物在地貧防治領(lǐng)域不斷突破，作為代表案例選入報(bào)告
一直以來，邦耀生物始終堅(jiān)持 “以基因編輯引領(lǐng)創(chuàng)新，開發(fā)突破性療法，造福全人類”為使命，依托基因編輯技術(shù)和雄厚的科研實(shí)力，已在地貧疾病防治領(lǐng)域取得不少的重磅成果。目前，邦耀生物在與中南大學(xué)湘雅醫(yī)院血液科付斌副主任醫(yī)師及中國人民解放軍聯(lián)勤保障部隊(duì)第九二三醫(yī)院張新華主任合作的研究者發(fā)起的臨床研究中已取得了良好的效果，全國范圍內(nèi)已成功幫助6例β-地貧患者脫離輸血依賴。其中湘雅的2例患者擺脫輸血依賴已超2年，這是亞洲首次通過基因編輯技術(shù)治療地貧，也是全世界首次通過CRISPR基因編輯技術(shù)治療β0/β0型重度地貧的成功案例。2022年8月4日，該項(xiàng)研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)成果發(fā)表在國際頂級醫(yī)學(xué)學(xué)術(shù)期刊Nature Medicine上，這一事件也代表了國內(nèi)基因編輯治療在臨床研究方面的突破性成果；2022年8月16日，邦耀生物針對輸血依賴型β-地中海貧血的基因療法產(chǎn)品“BRL-101自體造血干祖細(xì)胞注射液”的臨床試驗(yàn)申請（IND），正式獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）的批準(zhǔn)；2022年9月25日，邦耀生物宣布正式開展“BRL-101”多中心1/2期注冊臨床研究。
因此，憑借這些已處于國際領(lǐng)先水平的突破性成果，邦耀生物作為代表案例寫入本次《共同富裕下的中國罕見病藥物支付》報(bào)告中。此前，邦耀生物在地貧領(lǐng)域的突出性成果還被選入到第二版《中國地貧防治藍(lán)皮書》(2020)的治療方法部分。
對此，邦耀生物CEO鄭彪博士表示：“在過去的十多年，全社會都在熱烈討論中國的罕見病藥品支付解決方案，國家醫(yī)保政策雖然取得了一些進(jìn)展，但相較于國家的罕見病監(jiān)管政策、衛(wèi)生診療發(fā)展政策還是步子稍顯緩慢，跟不上行業(yè)發(fā)展需求，仍沒有達(dá)成一個(gè)基本的共識。很高興此次邦耀生物可以作為細(xì)胞和基因治療領(lǐng)域的代表企業(yè)與蔻德罕見病中心以及眾多行業(yè)專家，用共同富裕的指導(dǎo)思想探索罕見病藥物的保障機(jī)制，站在民族偉大復(fù)興、患者群體的真實(shí)疾困及醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展的歷史使命下去思考解決方案，從而造?；颊?。另外，我們也非常榮幸邦耀生物在地貧領(lǐng)域的眾多前沿進(jìn)展可以選入進(jìn)本次報(bào)告中，作為一家創(chuàng)新藥企，未來將持續(xù)以‘患者為中心’并秉持開放、共享、共贏的態(tài)度，愿與全球創(chuàng)新生物醫(yī)藥生態(tài)鏈企業(yè)一起，加快推進(jìn)創(chuàng)新藥物的轉(zhuǎn)化與落地，為全球遺傳性疾病及惡性腫瘤患者帶去希望！”
